zolgensma atrofia muscolare spinale

È MORTO IL BAMBINO CURATO CON UN FARMACO DA 2 MILIONI DI EURO – FEDERICO MUSCIACCHIO, DI TARANTO, AVEVA 3 ANNI ED ERA AFFETTO DA UNA FORMA GRAVISSIMA DI SMA, L’ATROFIA MUSCOLARE SPINALE – NEL 2021 I SUOI GENITORI RIUSCIRONO A OTTENERE DALL'AIFA L'AUTORIZZAZIONE A SOTTOPORLO ALLA TERAPIA GENICA ZOLGENSMA. PER AIUTARE IL PICCOLO SCATTÒ ANCHE UNA GARA DI SOLIDARIETÀ...

Domenico Palmiotti per www.agi.it

 

atrofia muscolare spinale 1

È morto Federico Musciacchio, il bimbo di Taranto di circa 3 anni affetto da SMA (atrofia muscolare spinale) di tipo 1, la più grave, che aveva ricevuto le cure grazie a una straordinaria gara di solidarietà per l'acquisto dello Zolgensma, uno dei farmaci salva-vita più costosi al mondo, da oltre 2 milioni di euro.

 

Ad aprile 2021 l'Aifa aveva autorizzato l'uso della terapia genica Zolgensma per tutti i bambini affetti da SMA1 che rientrano per peso entro i 21 chili. A favore delle cure per il piccolo Federico si erano mobilitati anche parlamentari, diversi consiglieri regionali della Puglia e a Taranto era stata anche lanciata una sottoscrizione.

zolgensma 1atrofia muscolare spinale 4zolgensma 2atrofia muscolare spinale 5

Ultimi Dagoreport

monte dei paschi di siena luigi lovaglio francesco gaetano caltagirone fabrizio palermo corrado passera francesco milleri

DAGOREPORT - MPS, LA PARTITA È PIÙ APERTA CHE MAI - A MILANO SUSSURRANO UN’IPOTESI CHE AI PIÙ PARE PIUTTOSTO AZZARDATA: UN IMBUFALITO LOVAGLIO STAREBBE LAVORANDO PER PRESENTARE UNA SUA LISTA - I FONDI NON APPREZZEREBBERO POI L’ECCESSIVA “IMPRONTA” DI CALTAGIRONE SU FABRIZIO PALERMO, CHE POTREBBE ESSERE SUPERATO DA VIVALDI COME AD - NEMMENO LA CONFERMA DI MAIONE È COSÌ SCONTATA. E SI RAFFORZA L’IPOTESI, CALDEGGIATA DA MILLERI, DI CORRADO PASSERA COME PRESIDENTE - LOVAGLIO MOLTO INCAZZATO ANCHE CON GIORGETTI…

lovaglio meloni maione caltagirone mps mediobanca caltagirone

DAGOREPORT – POVERO LOVAGLIO, USATO E GETTATO VIA COME UN KLEENEX USATO. CHE FARÀ ORA L’AD DI MPS, (GIUSTAMENTE) FUORI DI SÉ DALLA RABBIA DOPO ESSERE STATO ESCLUSO DALLA LISTA PER IL VERTICE DEL “MONTE”, NONOSTANTE ABBIA PORTATO A TERMINE CON SUCCESSO IL RISANAMENTO DI MPS E IL RISIKO MEDIOBANCA ED OGGI SCARICATO A MO’ DI CAPRONE ESPIATORIO? IL “LOVAGLIO SCARICATO” È IMBUFALITO IN PRIMIS CON CALTAGIRONE, CHE GLI PREFERIREBBE COME CEO FABRIZIO PALERMO, MA ANCHE CON GLI “ANTIPATIZZANTI” SENESI ALLA SUA RICONFERMA: NICOLA MAIONE, PRESIDENTE DI MPS, E DOMENICO LOMBARDI, PRESIDENTE DEL COMITATO NOMINE – È UNA MOSSA INEVITABILE (AGLI ATTI DELLA PROCURA C'È L'INTERCETTAZIONE BOMBA CON "CALTA" IN CUI SI DANNO DI GOMITO: "MA LEI È IL GRANDE COMANDANTE?"; "IL VERO INGEGNERE È STATO LEI"), MA RISCHIOSISSIMA: COSA USCIRÀ DALLA BOCCUCCIA DI UN INCAZZATISSIMO LOVAGLIO QUANDO SI RITROVERÀ SOTTO TORCHIO DA PARTE DEI PM DELLA PROCURA DI MILANO CHE INDAGANO SUL “CONCERTONE”? AH, SAPERLO….

crosetto meloni mantovano mattarella caravelli

DAGOREPORT - SUL CAOS DEL VIAGGIO DI CROSETTO A DUBAI, SOLO TRE QUESTIONI SONO CERTE: LA PRIMA È CHE NON SI DIMETTERÀ DA MINISTRO, PENA LA CADUTA DEL GOVERNO (CROSETTO HA INCASSATO ANCHE LA SOLIDARIETÀ DI MATTARELLA, CHE OGGI L’HA RICEVUTO AL QUIRINALE) – LA SECONDA È LA GRAVE IDIOSINCRASIA DELLO “SHREK” DI CUNEO PER LA SCORTA: COME A DUBAI, ANCHE QUANDO È A ROMA VA SPESSO IN GIRO DA SOLO. LA TERZA, LA PIÙ “SENSIBILE”, RIGUARDA LA NOSTRA INTELLIGENCE: GLI 007 DELL’AISE, INVECE DI TRASTULLARSI CON GLI SPYWARE E ASPETTARE DI ESSERE AVVISATI DA CIA E MOSSAD, AVREBBERO DOVUTO AVVERTIRE CROSETTO, E GLI ALTRI TURISTI ITALIANI NEGLI EMIRATI, CONSIGLIANDO DI NON SVACANZARE TRA I GRATTACIELI DI DUBAI. E INVECE NISBA: SUL SITO DELLA FARNESINA, NON ERANO SEGNALATI RISCHI...

giorgia meloni trump iran

DAGOREPORT – GLI ITALIANI NON SOPPORTANO PIÙ IL BULLISMO DI TRUMP E SONO TERRORIZZATI DALLE POSSIBILI RIPERCUSSIONI DELLA GUERRA NEL GOLFO, TRA AUMENTO DELL’ENERGIA E L’ALLARGAMENTO DEL CONFLITTO. QUESTA INSOFFERENZA PUÒ FARE MALE A GIORGIA MELONI, CHE DI TRUMP È LA CHEERLEADER NUMERO UNO IN EUROPA, GIÀ CON IL REFERENDUM SULLA GIUSTIZIA DI FINE MARZO – LA DUCETTA SOGNAVA UNA CAMPAGNA ELETTORALE NON POLITICIZZATA, MA NORDIO E MANTOVANO HANNO SBRACATO TRA “MERCATO DELLE VACCHE”, “SISTEMA PARA-MAFIOSO”, “CATTOLICI CHE VOTANO SÌ”. ORA È COSTRETTA A METTERCI LA FACCIA, MA CON MODERAZIONE: UN SOLO COMIZIO, IL 12 MARZO, AL TEATRO PARENTI DI MILANO…