LA FDA AMERICANA HA APPROVATO UNA PILLOLA RIVOLUZIONARIA CHE COMBATTE IL CANCRO AI POLMONI - IL FARMACO, SCOPERTO TRE ANNI FA, SARA' SOMMINISTRATO A UN GRUPPO DI MALATI DI TUMORE CON UNA PARTICOLARE MUTAZIONE GENETICA CHE HANNO GIA' PROVATO ALTRE TERAPIE - ERANO 40 ANNI CHE SI CERCAVA UNA RISPOSTA FARMACOLOGICA A QUESTO TIPO DI MUTAZIONE, MOLTO COMUNE IN QUESTO TIPO DI TUMORE
Dagotraduzione dal Wall Street Journal
La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato una pillola rivoluzionaria che combatte il cancro ai polmoni realizzata da Amngen Inc. Il farmaco, denominato Lumakras, sarà somministrato a un gruppo di malati di tumore con una particolare mutazione genetica che hanno già provato altre terapie. La mutazione, nota come KRAS, è la tra le più comuni riscontrate nei tumori, ma i ricercatori hanno lottato per così tanti anni per trovare un medicinale in grado di trattarla che è stata considerata "non farmacologica".
L'approvazione della FDA, che ha accelerato le sperimentazioni cliniche sin dai primi risultati incoraggianti nel 2019, è una convalida delle capacità di scoperta di farmaci di Amgen, dicono gli analisti, e un punto di riferimento nello sfruttare le scoperte genetiche per trovare nuovi farmaci per i tumori difficili da trattare altre malattie.
«Le mutazioni KRAS sono state a lungo considerate resistenti alla terapia farmacologica, rappresentando un vero bisogno insoddisfatto per i pazienti con determinati tipi di cancro», ha detto Richard Pazdur, capo ad interim della divisione farmaci antitumorali della FDA. «L'approvazione di oggi rappresenta un passo significativo verso un futuro in cui più pazienti avranno un approccio di trattamento personalizzato».
Gli scienziati dell'azienda hanno scoperto il farmaco alla fine del 2017 e lo hanno trasferito negli studi clinici meno di un anno dopo. La FDA ha approvato Lumakras sulla base di uno studio a metà fase che mostra che il farmaco ha aiutato a controllare la malattia nell'80,6% dei pazienti; in media, i pazienti che assumevano il farmaco sono sopravvissuti a 6,8 mesi senza che i loro tumori peggiorassero.
«È stato uno sprint di tre anni per fare qualcosa che pochissime aziende hanno fatto nel campo dell'oncologia, portare un farmaco sul mercato in tre anni», ha detto Murdo Gordon, vicepresidente esecutivo per le operazioni commerciali globali, in un'intervista. «È un evento molto importante per l'azienda».
Amgen dovrà completare uno studio di fase 3 più ampio per confermare i benefici del farmaco nell'ambito del programma di approvazione accelerata della FDA.
Negli Stati Uniti, circa il 13% delle persone con carcinoma polmonare non a piccole cellule ha il tipo di mutazione KRAS che tratta Lumakras, circa 25.000 nuovi pazienti ogni anno, secondo Amgen.
La maggior parte dei pazienti con KRAS viene inizialmente trattata con un altro farmaco mirato, a volte in combinazione con la chemioterapia. Quando il trattamento di prima linea smette di funzionare, ai pazienti restano poche opzioni, ha detto Bob Li, un medico oncologo presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center e ricercatore capo per lo studio Lumakras.
«Per 40 anni, non siamo stati in grado di risolvere questo problema e ... improvvisamente i pazienti hanno una pillola che possono prendere una volta al giorno e per molti pazienti il tumore si ridurrà», ha detto il dottor Li in un'intervista.
«La possibilità di una durata dell'effetto molto più lunga, e quindi di ricavi molto più elevati, dipenderà dalla sua capacità di essere combinata. E la giuria è ancora fuori», ha detto il dottor Werber.
L'analista di Bernstein Ronny Gal ha detto in una nota ai clienti questa settimana che ci sono motivi per essere preoccupati per le prospettive commerciali a lungo termine di Lumakras. Il farmaco potrebbe non aggiungere molti benefici in combinazione con altri trattamenti e farmaci più nuovi e potenzialmente migliori mirati al KRAS sono in fase di sviluppo da concorrenti.
«Il valore a lungo termine del farmaco è tutt'altro che certo», ha detto Gal. «Questo ci preoccupa un po’ per le prospettive a lungo termine per l'azienda».
Altri produttori di farmaci che seguono l'esempio di Amgen nello sviluppo di farmaci KRAS sono Mirati Therapeutics Inc., che mira a richiedere l'approvazione della FDA per la sua pillola mirata al KRAS come trattamento per il cancro ai polmoni entro la fine dell'anno.
Eli Lilly & Co. ha recentemente affermato che prevede di avviare uno studio di fase 1 su un nuovo farmaco KRAS quest'anno e biotech Revolution Medicines Inc. ha più farmaci mirati al KRAS che sta avanzando verso studi clinici.
