PER LA PRIMA VOLTA AL MONDO, UN FARMACO E' RIUSCITO A GUARIRE UN PAZIENTE DAL DIABETE DI TIPO 1 - SI TRATTA DI UN TRATTAMENTO A BASE DI CELLULE, SVILUPPATE DALLE STAMINALI E IN GRADO DI REPLICARE LE FUNZIONI DELLE CELLULE DEL PANCREAS, CIOE' PRODURRE INSULINA - "ASPETTAVAMO CHE SUCCEDESSE QUALCOSA DEL GENERE DA DECENNI. E' UN RISULTATO SORPRENDENTE" - LO STUDIO DURERA' ALTRI CINQUE ANNI MA...
Dagotraduzione da Dnyuz
La vita di Brian Shelton è stata governata dal diabete 1. Quando la sua glicemia scendeva, perdeva conoscenza, senza preavviso. Si è schiantato con la moto contro un muro. È svenuto nel cortile di un cliente mentre consegnava la posta, un episodio che gli è costato il posto di lavoro. Aveva 57 anni.
La sua ex moglie, Cindy Shelton, lo ha portato a casa sua, a Elyria, in Ohio. «Avevo paura a lasciarlo solo tutto il giorno». Ma all’inizio di quest’anno, ha ricevuto un invito dalla Vertex Pharmaceuticals per partecipare a una sperimentazione clinica. L’azienda stava testando infatti un trattamento sviluppato nel corso di decenni da uno scienziato che aveva promesso di trovare una cura dopo che il figlio e la figlia adolescente avevano contratto la malattia.
Il signor Shelton è stato il primo paziente. Il 29 giugno ha ricevuto un’infusione di cellule, cresciute da cellule staminali, in grado di replicare le funzioni delle cellule del pancreas, cioè produrre l’insulina che manca al corpo.
Oggi il suo corpo controlla automaticamente i livelli di insulina e di zuccheri nel sangue. Il signor Shelton, che ora ha 64 anni, potrebbe essere la prima persona a guarire dalla malattia. «È una vita completamente nuova. È come un miracolo» ha detto Shelton.
Gli esperti di diabete sono rimasti stupiti, ma hanno esortato alla cautela. Lo studio sta continuando e durerà altri cinque anni, coinvolgendo in tutto 17 pazienti con casi gravi di diabete di tipo 1. Il trattamento non è adatto al diabete di tipo 2.
«Aspettavamo che succedesse qualcosa del genere da decenni» ha detto il dottor Irl Hirsch, esperto di diabete presso l’Università di Washington che non è stato coinvolto nella ricerca. «È un risultato sorprendente».
E tutto è iniziato con la ricerca trentennale di un biologo dell’Università di Harvard, Doug Melton. Il dottor Melton non aveva mai pensato molto al diabete fino al 1991, quando il figlio di appena 6 mesi iniziò a tremare, vomitare e ansimare. «Era così malato». Al piccolo fu diagnosticato il diabete di tipo 1, una malattia che si verifica quando il sistema immunitario del corpo distrugge le cellule insulari del pancreas che producono insulina, e che spesso si manifesta intorno ai 13-14 anni. A differenza del diabete di tipo 2, più comune e più lieve, il tipo 1 è molto letale a meno che i pazienti non ricevano iniezioni di insulina. Nessuno migliora spontaneamente.
«È una malattia terribile, terribile» ha detto il dottor Butler, esperto di diabete presso l’UCLA. I pazienti rischiano di diventare ciechi: il diabete è la principale causa di cecità. E anche di insufficienza renale. Le persone affette da diabete di tipo 1 rischiano l’amputazione delle gambe e la morte durante la notte perché la glicemia precipita durante il sonno.
Il diabete aumenta di molto la probabilità di avere un infarto o un ictus. E indebolisce il sistema immunitario: uno dei pazienti diabetici completamente vaccinati del Dr. Butler è recentemente morto di Covid-19.
Al peso della malattia si aggiunge l'alto costo dell'insulina, il cui prezzo è aumentato ogni anno. L'unica cura che abbia mai funzionato è un trapianto di pancreas o un trapianto dei gruppi di cellule del pancreas che producono insulina, note come cellule insulari, dal pancreas di un donatore di organi. Ma una carenza di organi rende impossibile un tale approccio per la stragrande maggioranza delle persone.
«Non avremmo mai abbastanza pancreas», ha detto il dottor Ali Naji, chirurgo dei trapianti presso l'Università della Pennsylvania che ha aperto la strada ai trapianti di cellule insulari ed è ora un investigatore principale per lo studio che ha curato il signor Shelton.
