zolgensma atrofia muscolare spinale

E SE FOSSE TUO FIGLIO? – LA BATTAGLIA DELLE FAMIGLIE CON BAMBINI AFFETTI DA SMA DI TIPO 1 CHE CHIEDONO LA SOMMINISTRAZIONE DELLO ZOLGENSMA, IL FARMACO PIÙ COSTOSO AL MONDO CHE, CON UNA SOLA DOSE, PUÒ RIBALTARE IL DESTINO DI UN PICCOLO PAZIENTE: IN ITALIA LA SOMMINISTRAZIONE È GRATUITA SOLO NEI PRIMI SEI MESI DI VITA. SE LA MALATTIA VIENE DIAGNOSTICATA DOPO, BISOGNA RACCOGLIERE 1,9 MILIONI DI EURO PER UNA SOLA DOSE…

Ilaria Del Prete per "www.leggo.it"

 

atrofia muscolare spinale 5

Melissa ha dieci mesi. Ha le guance paffute e la sua mamma le pettina i capelli con due codini. Quando aveva sei mesi e 28 giorni le hanno diagnosticato la Sma di tipo 1, la più grave forma di atrofia muscolare spinale. Colpisce le cellule nervose della spina dorsale impedendo progressivamente la capacità di deglutire, camminare e respirare.

 

Ne è affetto un bambino su 80mila, l'esordio avviene nei primi sei mesi di vita e riduce le aspettative di sopravvivenza a pochi anni. Una malattia terribile per la quale una cura - una speranza - esiste. Si chiama Zolgensma, meglio conosciuto come il farmaco più costoso al mondo: 1,9 milioni di euro per una sola dose. Prodotta da Novartis, è una terapia genica che con un'unica iniezione può ribaltare il destino di Melissa. Un gene artificiale che si va a sostituire a quello malato ripristinando - se iniettato in tempo - le normali funzioni dei motoneuroni.

 

zolgensma 2

Ed è stato proprio il tempo a tradire Melissa: in Italia il farmaco è fornito gratuitamente dal SSN dallo scorso novembre, ma solo nei bambini al di sotto dei sei mesi d'età. Questione di 28 giorni e oggi Rossana, la mamma di Melissa, starebbe raccontando un'altra storia. Ma anche questione di parallelo. Negli Stati Uniti e in alcuni Paesi europei come Germania e Francia il limite d'età è stato abolito, tanto che bambini fino a cinque anni hanno a oggi beneficiato della terapia a patto di rientrare nei 21 chilogrammi di peso.

atrofia muscolare spinale 4

 

Quello di Melissa non è un caso isolato. Come lei ci sono Federico, 17 mesi. Rosy, di 16 mesi. Nicolò, 10 mesi. E ancora Marco, Stefano, David, Leonardo, Paolo, Andrea, Angelo, Luca, Amy, Lorenzo. Alle loro spalle ci sono mamma Rossella, Tina, papà Mattia. Famiglie disperate e ormai disposte a tutto purché ai loro figli venga concessa l'opportunità di un futuro dignitoso.

 

I loro appelli si susseguono sui social, da oggi raggruppati sotto l'hashtag #esefossetuofiglio e si rivolgono al ministro Speranza e al Direttore generale Aifa Nicola Magrini: «Abbiamo il diritto di curare i nostri figli in Italia. Approvate la terapia anche oltre i sei mesi. Ci sono le prove che funziona». L'alternativa? Organizzare raccolte fondi milionarie e volare all'estero.

maria grazia cucinotta foto di bacco

 

Maria Grazia Cucinotta ha scelto di metterci la faccia e combattere affianco alle famiglie dei bambini affetti da Sma.

Come è venuta a conoscenza della lotta per la somministrazione di Zolgensma anche dopo i sei mesi di vita?

«Grazie a mia figlia Giulia. Mi ha mostrato il link della raccolta fondi per aiutare Melissa e non ci ho pensato un attimo a condividerlo sui miei social».

 

Da quel momento è diventata la loro madrina, portando alla ribalta la questione anche in programmi tv come Storie Italiane su Rai1.

«Mi ha contattato Rossana, la mamma di Melissa, per ringraziarmi. Mi ha parlato di altri bambini nelle stesse condizioni e ho proposto di riunire le famiglie in una chat su Whatsapp in cui scambiarsi informazioni».

 

atrofia muscolare spinale 2

Come si chiama il gruppo?

«Lottiamo tutti insieme. Al momento ci sono quattordici famiglie ma sono già molte se si considera l'incidenza della malattia. Colpisce un bambino su diecimila nati all'anno».

 

Qual è il vostro intento adesso?

«Abbiamo rivolto un appello al ministro Roberto Speranza e al Direttore Generale Aifa Nicola Magrini affinché la terapia possa essere effettuata da questi bambini oltre i sei mesi anche in Italia».

 

Basterebbe una firma.

«Una firma e un'iniezione. Se c'è anche una sola possibilità di salvare la vita ad un bambino bisogna provare. Discriminare sull'età significa condannarli a morte».

zolgensma 1

 

Il costo del farmaco è altissimo.

«Quasi due milioni di euro, una cifra che in pochissimi hanno a disposizione. Ma davanti a una vita umana non devono esistere interessi economici o logiche di business».

 

Come può contribuire chi ha la sua visibilità?

«Sfruttandola per aiutare a salvare questi bambini. Condividere le loro storie e far sentire le loro voci».

atrofia muscolare spinale 3atrofia muscolare spinaleatrofia muscolare spinale 1

Ultimi Dagoreport

ignazio la russa theodore kyriakou pier silvio berlusconi giorgia meloni matteo salvini

DAGOREPORT - LA TRATTATIVA DI ELKANN PER LA VENDITA DEL GRUPPO GEDI AL GRECO THEO KYRIAKOU STA SCOMBUSSOLANDO IL GOVERNO MELONI E DINTORNI - SE LA “GIORGIA DEI DUE MONDI” VEDE DI BUON OCCHIO LA TRANSIZIONE ELLENICA E SALVINI HA BEN GRADITO LA PROSPETTIVA CHE IL GRECO ANTENNATO SISTEMI PER LE FESTE I “COMUNISTI” DI ‘REPUBBLICA’ E ‘STAMPA’, PER FORZA ITALIA C’È STATO IL VEEMENTE INTERVENTO DEL ‘’PRESIDENTE IN PECTORE’’ DEL PARTITO, PIER SILVIO BERLUSCONI, CHE VEDE IN KYRIAKOU UN COMPETITOR PERICOLOSISSIMO, ALFIERE DI QUEL CAPITALISMO DI STAMPO LIBERISTA, PER NULLA “LIBERAL”, CHE PREDICA IL PRIMATO DELL’ECONOMIA SULLA POLITICA - COSI', DIMENTICANDO IL SUO ATTIVISMO IN GERMANIA PER CREARE UN GIGANTE EUROPEO DELLA TV COMMERCIALE, L’EREDE DEL BISCIONE NON HA TROVATO DI MEGLIO CHE RISPOLVERARE LA BANDIERINA DELL’ITALIANITÀ (“CHE UN PEZZO DI STORIA DELL'INFORMAZIONE DEL NOSTRO PAESE VADA IN MANI STRANIERE UN PO' DISPIACE’’) - MA IL COLPO DI SCENA ARRIVA DAL CO-FONDATORE DI FRATELLI D’ITALIA E SECONDA CARICA DELLO STATO, IGNAZIO LA RUSSA, QUANDO SI È DICHIARATO DISPOSTO A FARE DA INTERMEDIARIO TRA I GIORNALISTI “COMUNISTI” DI GEDI E IL GRECO USURPATORE (ULTIMA USCITA DELLA GUERRIGLIA DI ‘GNAZIO IN MODALITÀ ''LA RISSA'' CONTRO LA DITTATURA DELLE SORELLE MELONI...)

2025agnoletti

CAFONAL ''AGNOLETTI & TORTELLONI'' – AL CIRCOLO CANOTTIERI ANIENE, PER IL PARTY DI “JUMP COMUNICAZIONE” DI MARCO AGNOLETTI, EX PORTAVOCE DI RENZI, E "SOCIAL COM" DI LUCA FERLAINO, UNA MARIA ELENA BOSCHI IN MODALITA' PIN-UP SI PRESENTA CON LA SUA NUOVA FIAMMA, L'AVVOCATO ROBERTO VACCARELLA, CHE QUI È DI CASA (SUA SORELLA ELENA È LA COMPAGNA DI MALAGÒ, GRAN VISIR DEL CIRCOLO DELLA “ROMA BENISSIMO”) – UN GRAN MISCHIONE ALLA ROMANA DI DESTRA E SINISTRA E TIPINI INTERMEDI HA BRINDATO AL NATALE, STARRING: LUCIO PRESTA, PEPPE PROVENZANO, ANTONELLA GIULI, FITTIPALDI, ALESSIA MORANI, FAUSTO BRIZZI, PAOLO CORSINI, NELLO MUSUMECI, SIMONA SALA, ALBERTO MATANO, SALVO SOTTILE, MYRTA MERLINO E MARCO TARDELLI, MICHELA DI BIASE, ITALO BOCCHINO, LAURA TECCE CON VESTITUCCIO SBRILLUCCICANTE CHE NON AVREBBE SFIGURATO AL MOULIN ROUGE, GIORGIA CARDINALETTI IN LOVE... 

alfredo mantovano papa leone xiv italia agenti servizi segreti

OGGI ALLE 11 ALFREDO MANTOVANO E I VERTICI DELL’INTELLIGENCE ITALIANA SONO STATI RICEVUTI IN UDIENZA DA PAPA LEONE XIV, A CITTÀ DEL VATICANO – SARANNO PRESENTI I COMPONENTI COPASIR, IL DIRETTORE GENERALE DEL DIPARTIMENTO DELLE INFORMAZIONI PER LA SICUREZZA (DIS), VITTORIO RIZZI, I DIRETTORI DELLE AGENZIE INFORMAZIONI E SICUREZZA ESTERNA (AISE), GIOVANNI CARAVELLI, E INTERNA (AISI), BRUNO VALENSISE. È LA PRIMA VOLTA DI UN PAPA TRA GLI SPIONI (DI CERTO NON E' LA PRIMA VOLTA DI SPIE INTORNO A UN PAPA...) - PREVOST: "MAI USARE INFORMAZIONI PER RICATTARE" (SI VEDE CHE L'INTELLIGENCE NON È IL SUO FORTE)

brunello cucinelli giorgia meloni mario draghi massimiliano di lorenzo giuseppe tornatore nicola piovani

DAGOREPORT - L’AUTO-SANTIFICAZIONE DI BRUNELLO CUCINELLI È COSTATA CARA, NON SOLO AL “SARTO CESAREO” DEL CACHEMIRE, MA ANCHE ALLE CASSE DELLO STATO - IL CICLOPICO DOCU-FILM “IL VISIONARIO GARBATO”, DIRETTO DAL PREMIO OSCAR GIUSEPPE TORNATORE E BATTEZZATO CON TANTO DI PARTY ULTRACAFONAL IN UNO STUDIO DI CINECITTÀ ALLA PRESENZA DI GIORGIA MELONI E MARIO DRAGHI, È COSTATO LA SOMMETTA DI 9.987.725 MILIONI DI EURO. DI QUESTI, I CONTRIBUTI RICEVUTI DAL MINISTERO DELLA CULTURA CON IL MECCANISMO DEL TAX CREDIT RAGGIUNGONO LA CIFRA DI 3.955.090 MILIONI - DA PARTE SUA, PEPPUCCIO TORNATORE AVREBBE INTASCATO 2 MILIONI PER LA REGIA E 500 MILA PER SOGGETTO E SCENEGGIATURA – A PRODURLO, OLTRE A BRUNELLO STESSO, LA MASI FILM DI MASSIMILIANO DI LUDOVICO, CHE IN PASSATO HA LAVORATO SPESSO CON IL PRODUTTORE MARCO PEROTTI, COINVOLTO NEL CASO KAUFMANN (FU LUI A INOLTRARE LA DOMANDA DI TAX CREDIT PER IL FILM “STELLE DELLA NOTTE” DEL FINTO REGISTA-KILLER) - IL MONUMENTO A SE STESSO GIUNGE AL MOMENTO GIUSTO: DUE MESI FA, UN REPORT DI ''MORPHEUS RESEARCH'' ACCUSO' L'AZIENDA DI CUCINELLI DI VIOLARE LE SANZIONI UE ALLA RUSSIA…

volodymyr zelensky donald trump vladimir putin valery zaluzhny

DAGOREPORT - ZELENSKY, FINITO NELLA TENAGLIA PUTIN-TRUMP E SOSTENUTO SOLO PARZIALMENTE DA UNA UNIONE EUROPEA BALCANIZZATA, CERCA LA MOSSA DEL CAVALLO PER SPARIGLIARE LE CARTE E SALVARE IL SALVABILE: PORTARE L’UCRAINA A ELEZIONI NEL GIRO DI 2-3 MESI. SAREBBE UNA VITTORIA DI PUTIN, CHE HA SEMPRE CHIESTO DI RIMUOVERE IL PRESIDENTE (DEFINITO “DROGATO”, “TOSSICOMANE”, “MENDICANTE”). IN CAMBIO “MAD VLAD” DOVREBBE ACCONSENTIRE A UNA TREGUA PER PERMETTERE IL VOTO, SOTTO ATTENTO CONTROLLO DEGLI OSSERVATORI OCSE – IN POLE POSITION L’EX CAPO DI STATO MAGGIORE, VALERY ZALUZHNY. MA SIAMO SICURI CHE UN INTEGERRIMO GENERALE COME LUI SIA DISPOSTO A METTERE LA FACCIA SULLA RESA?