zolgensma atrofia muscolare spinale

E SE FOSSE TUO FIGLIO? – LA BATTAGLIA DELLE FAMIGLIE CON BAMBINI AFFETTI DA SMA DI TIPO 1 CHE CHIEDONO LA SOMMINISTRAZIONE DELLO ZOLGENSMA, IL FARMACO PIÙ COSTOSO AL MONDO CHE, CON UNA SOLA DOSE, PUÒ RIBALTARE IL DESTINO DI UN PICCOLO PAZIENTE: IN ITALIA LA SOMMINISTRAZIONE È GRATUITA SOLO NEI PRIMI SEI MESI DI VITA. SE LA MALATTIA VIENE DIAGNOSTICATA DOPO, BISOGNA RACCOGLIERE 1,9 MILIONI DI EURO PER UNA SOLA DOSE…

Ilaria Del Prete per "www.leggo.it"

 

atrofia muscolare spinale 5

Melissa ha dieci mesi. Ha le guance paffute e la sua mamma le pettina i capelli con due codini. Quando aveva sei mesi e 28 giorni le hanno diagnosticato la Sma di tipo 1, la più grave forma di atrofia muscolare spinale. Colpisce le cellule nervose della spina dorsale impedendo progressivamente la capacità di deglutire, camminare e respirare.

 

Ne è affetto un bambino su 80mila, l'esordio avviene nei primi sei mesi di vita e riduce le aspettative di sopravvivenza a pochi anni. Una malattia terribile per la quale una cura - una speranza - esiste. Si chiama Zolgensma, meglio conosciuto come il farmaco più costoso al mondo: 1,9 milioni di euro per una sola dose. Prodotta da Novartis, è una terapia genica che con un'unica iniezione può ribaltare il destino di Melissa. Un gene artificiale che si va a sostituire a quello malato ripristinando - se iniettato in tempo - le normali funzioni dei motoneuroni.

 

zolgensma 2

Ed è stato proprio il tempo a tradire Melissa: in Italia il farmaco è fornito gratuitamente dal SSN dallo scorso novembre, ma solo nei bambini al di sotto dei sei mesi d'età. Questione di 28 giorni e oggi Rossana, la mamma di Melissa, starebbe raccontando un'altra storia. Ma anche questione di parallelo. Negli Stati Uniti e in alcuni Paesi europei come Germania e Francia il limite d'età è stato abolito, tanto che bambini fino a cinque anni hanno a oggi beneficiato della terapia a patto di rientrare nei 21 chilogrammi di peso.

atrofia muscolare spinale 4

 

Quello di Melissa non è un caso isolato. Come lei ci sono Federico, 17 mesi. Rosy, di 16 mesi. Nicolò, 10 mesi. E ancora Marco, Stefano, David, Leonardo, Paolo, Andrea, Angelo, Luca, Amy, Lorenzo. Alle loro spalle ci sono mamma Rossella, Tina, papà Mattia. Famiglie disperate e ormai disposte a tutto purché ai loro figli venga concessa l'opportunità di un futuro dignitoso.

 

I loro appelli si susseguono sui social, da oggi raggruppati sotto l'hashtag #esefossetuofiglio e si rivolgono al ministro Speranza e al Direttore generale Aifa Nicola Magrini: «Abbiamo il diritto di curare i nostri figli in Italia. Approvate la terapia anche oltre i sei mesi. Ci sono le prove che funziona». L'alternativa? Organizzare raccolte fondi milionarie e volare all'estero.

maria grazia cucinotta foto di bacco

 

Maria Grazia Cucinotta ha scelto di metterci la faccia e combattere affianco alle famiglie dei bambini affetti da Sma.

Come è venuta a conoscenza della lotta per la somministrazione di Zolgensma anche dopo i sei mesi di vita?

«Grazie a mia figlia Giulia. Mi ha mostrato il link della raccolta fondi per aiutare Melissa e non ci ho pensato un attimo a condividerlo sui miei social».

 

Da quel momento è diventata la loro madrina, portando alla ribalta la questione anche in programmi tv come Storie Italiane su Rai1.

«Mi ha contattato Rossana, la mamma di Melissa, per ringraziarmi. Mi ha parlato di altri bambini nelle stesse condizioni e ho proposto di riunire le famiglie in una chat su Whatsapp in cui scambiarsi informazioni».

 

atrofia muscolare spinale 2

Come si chiama il gruppo?

«Lottiamo tutti insieme. Al momento ci sono quattordici famiglie ma sono già molte se si considera l'incidenza della malattia. Colpisce un bambino su diecimila nati all'anno».

 

Qual è il vostro intento adesso?

«Abbiamo rivolto un appello al ministro Roberto Speranza e al Direttore Generale Aifa Nicola Magrini affinché la terapia possa essere effettuata da questi bambini oltre i sei mesi anche in Italia».

 

Basterebbe una firma.

«Una firma e un'iniezione. Se c'è anche una sola possibilità di salvare la vita ad un bambino bisogna provare. Discriminare sull'età significa condannarli a morte».

zolgensma 1

 

Il costo del farmaco è altissimo.

«Quasi due milioni di euro, una cifra che in pochissimi hanno a disposizione. Ma davanti a una vita umana non devono esistere interessi economici o logiche di business».

 

Come può contribuire chi ha la sua visibilità?

«Sfruttandola per aiutare a salvare questi bambini. Condividere le loro storie e far sentire le loro voci».

atrofia muscolare spinale 3atrofia muscolare spinaleatrofia muscolare spinale 1

Ultimi Dagoreport

francesca albanese carlotta vagnoli valeria fonte

DAGOREPORT - COS’HANNO IN COMUNE L’INDECENTE ASSALTO DEI PRO-PAL ALLA REDAZIONE DELLA “STAMPA” E IL "FEMMINISMO" BY CARLOTTA VAGNOLI E VALERIA FONTE? MOLTISSIMO: LA VIOLENZA, L’IDEOLOGIA TOSSICA, L’ACCONDISCENDENZA DI UNA CERTA STAMPA E DI QUEL MONDO EDITORIAL-GIORNALISTICO CHE HA TOLLERATO E SOSTENUTO, CON IMBARAZZANTE CONFORMISMO, QUALUNQUE NEFANDEZZA - E' UNA SVEGLIA PER CHI HA ALLISCIATO E POMPATO ACRITICAMENTE LA GALASSIA MOVIMENTISTA, CONVINTO CHE FOSSE LA PARTE GIUSTA DELLA STORIA - NON ERA NECESSARIO ARRIVARE ALL’IRRUZIONE DEI PRO-PAL E ALL’INCHIESTA DELLA PROCURA DI MONZA SU VAGNOLI-FONTE, PER CAPIRE QUANTA VIOLENZA SI NASCONDESSE DIETRO CERTI “ATTIVISTI” E I LORO METODI...

caltagirone milleri donnet nagel lovaglio giorgetti generali

DAGOREPORT - A CHE PUNTO È LA NOTTE DEI “FURBETTI DEL CONCERTINO”? IL PRIMARIO OBIETTIVO DI ESPUGNARE IL “FORZIERE D’ITALIA”, ASSICURAZIONI GENERALI, ATTRAVERSO L’OPERAZIONE MPS-MEDIOBANCA, SI ALLONTANA SEMPRE PIÙ - L’ISCRIZIONE NEL REGISTRO DEGLI INDAGATI DI LOVAGLIO, CALTAGIRONE E MILLERI HA INTERROTTO LA TRATTATIVA CHE ERA IN CORSO PER CONVINCERE L’AD DI GENERALI, PHILIPPE DONNET, IL CUI MANDATO SCADE FRA DUE ANNI, A RASSEGNARE LE DIMISSIONI. E L’IPOTESI CHE POSSANO IN CDA SFIDUCIARLO SEMBRA APPARIRE LONTANISSIMA - NEL MIRINO GIUDIZIARIO È FINITO ANCHE IL RUOLO DETERMINANTE DELLE CASSE DI PREVIDENZA, ENPAM (MEDICI), ENASARCO (AGENTI DI COMMERCIO), FORENSE (AVVOCATI), PER LEGGE VIGILATE DAL GOVERNO - ANCHE SE I “CONCERTI OCCULTATI” NON SONO CERTO UNA NOVITÀ PER IL MERCATO, LA SCALATA MEDIOBANCA COLPISCE IN QUANTO È LA PRIMA VOLTA CHE, A SUPPORTO DI PRIVATI, C’È DI MEZZO IL SOSTEGNO DELL'ARMATA BRACAMELONI CHE DOVREBBE OCCUPARSI DELL’INTERESSE PUBBLICO ANZICHÉ RIBALTARE I POTERI DELLA FINANZA ITALIANA...

giorgia meloni matteo salvini vladimir putin

DAGOREPORT - A CHE SERVE QUEL FIGLIO DI PUTIN DI SALVINI? SERVE ECCOME A GIORGIA MELONI PER APPARECCHIARE, AL DI LÀ DELLE FRONTIERE, IL MIRACOLO DEL SUO CAMALEONTISMO - SE, IN CASA, LADY MACBETH DE’ NOANTRI GETTEREBBE QUEL ROMPICAZZO DELLA LEGA OGNI GIORNO DAL BALCONE DI PALAZZO CHIGI, IN POLITICA ESTERA IL COPIONE CAMBIA E IL SUO DISPREZZO SI TRASFORMA IN AMORE - C’È DA VOTARE IN PARLAMENTO IL DECRETO SULLA FORNITURA DI ARMI A KIEV? MANCA SOLO L’ITALIA PER RATIFICARE IL MES PER GARANTIRE I PAESI EUROPEI DAI RISCHI CHE POTREBBERO DERIVARE DALL'UTILIZZO DEGLI ASSET RUSSI CONGELATI? VOILÀ, FIATO ALLE TROMBE! ECCO FARSI AVANTI L’ ANTI-EUROPEISMO DEL ‘’PATRIOTA’’ ORBANIANO SALVINI CHE SI RIVELA UN OTTIMO SCHERMO PER LA MELONA PER PIAGNUCOLARE SULLA SPALLA DI URSULA VON DER LEYEN: ‘’NON È COLPA MIA… PURTROPPO HO UN ALLEATO DI GOVERNO CHE È UN PAZZO IRRIDUCIBILE E NON POSSO CORRERE IL RISCHIO DI FAR CADERE IL GOVERNO…BLA-BLA-BLA…”

elly schlein dario franceschini roberto speranza onorato renzi orlando

DAGOREPORT - ELLY SARÀ ANCHE LA "SEGRETARIA DI TUTTI", COME HA DETTO A MONTEPULCIANO, MA NON INTENDE ASCOLTARE NESSUNO - IL "CORRENTONE" DI FRANCESCHINI-SPERANZA-ORLANDO SI E' ROTTO IL CAZZO DEL "QUI, COMANDO IO!" DELLA DUCETTA DEL NAZARENO: CARA SCHLEIN, HAI UN MESE DI TEMPO PER CAMBIARE MUSICA, CONDIVIDENDO CON NOI LA LINEA DEL PARTITO, O ANDIAMO ALLA GUERRA - IN BALLO C'È SOPRATTUTTO LA COMPOSIZIONE DELLE LISTE ELETTORALI 2027, CHE LA SIGNORINA CON TRE PASSAPORTI E UNA FIDANZATA VUOLE RIEMPIRE DI CANDIDATI A SUA IMMAGINE E SOMIGLIANZA, LASCIANDO A TERRA DINOSAURI E CACICCHI D'ANTAN - ANCHE L'ALTRA FRONDA, QUELLA DEI RIFORMISTI GUIDATI DA GUERINI, GORI, SENSI ECC., E' SUL PIEDE DI GUERRA - MENTRE IL NASCENTE PARTITO DI CENTRO, FORMATO DAI CIVICI DI ONORATO-BETTINI E DAI CATTOLICI DI RUFFINI-PRODI, TEME L'ABILITA' MANOVRIERA DI RENZI – LA PROTERVIA DI ELLY, CON L'ASSEMBLEA DEL 14 DICEMBRE PER OTTENERE I "PIENI POTERI", RISCHIA DI FAR SALTARE IN ARIA UN CENTROSINISTRA UNITARIO... 

federica mogherini stefano sannino putin travaglio belpietro

DAGOREPORT – POSSIBILE CHE FEDERICA MOGHERINI E STEFANO SANNINO, SPECCHIATI ESPONENTI ITALIANI A BRUXELLES, SIANO DIVENTATI DI COLPO DUE MASCALZONI DA ARRESTARE PER "FRODE IN APPALTI PUBBLICI"? - VALE LA PENA SOTTOLINEARE LE PAROLE DELL'EURODEPUTATO DEL PD, DARIO NARDELLA: “NON VORREI CHE SI TRASFORMASSE IN UN FUOCO DI PAGLIA CON L'UNICO EFFETTO DI DANNEGGIARE ANCORA UNA VOLTA L'IMMAGINE DELL'ITALIA” - DEL RESTO, A CHI GIOVA SPUTTANARE L'EUROPA, IN UN MOMENTO IN CUI SI ERGE COME UNICO ARGINE ALLA RESA DELL’UCRAINA CHE STANNO APPARECCHIANDO TRUMP & PUTIN? - A GODERE SONO INFATTI "MAD VLAD" E I SUOI TROMBETTIERI, CHE HANNO ASSOCIATO LO “SCANDALO DI BRUXELLES'' AI CESSI D’ORO DI KIEV DELL'AMICO DI ZELENSKY - BASTA GUARDARE COSA SCRIVONO OGGI BELPIETRO SU "LA VERITA'" (''UE CORROTTA COME L'UCRAINA. FERMATA LA BIONDINA DEL PD") E TRAVAGLIO SU "IL FATTO QUOTIDIANO" ("BASSI RAPPRESENTATI... CI FACCIAMO SEMPRE RICONOSCERE")...