COME TI SCONFIGGO IL CANCRO! MELANIA RIZZOLI: "ECCO LA TERAPIA GENICA CHE ELIMINA IL BIG KILLER DEL SECOLO: SALVA L’83% DI MALATI TERMINALI AFFETTI DA LEUCEMIA E SI RITIENE POSSA ESSERE APPLICATA A DIVERSI TIPI DI TUMORE - IL TRATTAMENTO MESSO A PUNTO NEGLI USA E’ PER ADESSO MOLTO COSTOSO
Melania Rizzoli per Libero Quotidiano
Dieci anni fa Newsweek titolava: "Volevamo vincere il cancro. Per adesso ha vinto lui". Oggi invece, a dieci anni di distanza, ha vinto la scienza, ha trionfato la ricerca e quel titolo risulterebbe davvero obsoleto. Una nuova terapia genica, risultata micidiale per la sua efficacia, cambierà completamente la cura e la prognosi di molti tumori maligni, soprattutto di quelli per i quali fino ad ora non esistevano alcune opzioni terapeutiche, ovvero di quelli definiti incurabili.
La "Food and Drug Administration" americana ha approvato ed autorizzato un trattamento chiamato Car-T, che è stato testato per anni a Filadelfia, in Pennsylvania, su 68 pazienti affetti da neoplasie mortali del sangue, quelle resistenti a tutti i farmaci tradizionali, che non avevano più speranze di vita, e che ha fatto scomparire la loro malattia nell' 83% dei casi, in 8 su 10, e che oggi sono giudicati guariti, in una percentuale superiore a qualunque altro protocollo finora disponibile. Questi pazienti, a 5 anni dalla terapia sperimentale, sono stati certificati liberi dalla malattia, senza recidive, senza più ombra del tumore, e senza nemmeno una cellula malata ancora circolante o nascosta nel sangue.
Un trionfo per la scienza, per i ricercatori un risultato entusiasmante, per gli oncologi un' arma insperata, e per i pazienti una reale garanzia di vita. Troppe volte abbiamo letto di farmaci, terapie, tecniche e scoperte rivoluzionarie per combattere le neoplasie maligne, e troppe volte le nostre aspettative sono rimaste deluse.
Ma ora siamo davvero arrivati alla svolta, dal mondo scientifico definita epocale, alla chiave di accesso finalmente giusta per distruggere cellula per cellula il "big killer" del secolo.
INGEGNERIA MOLECOLARE Come funziona il Car-T? Dimenticate le chemioterapie devastanti, cancellate dalla memoria i vecchi trattamenti e lo sconforto delle ricadute, perché ora la tecnica per aggredire il tumore ha cambiato approccio, ha trovato la via corretta di accesso, la strada maestra, e cambierà completamente rispetto alle cure tradizionali, grazie all' ingegneria molecolare, all' Intelligenza Artificiale, ed alla prima terapia genica mai sperimentata e presentata al mondo.
Il metodo Car-T è una sorta di auto trapianto manipolato dall' uomo, e consiste nello sfruttare e utilizzare le stesse cellule del sistema immunitario malato del paziente affetto dalla neoplasia, che vengono estratte dal sangue e addestrate, cioè ingegnerizzate geneticamente attraverso un virus depotenziato, per essere così modificate e poi reintrodotte nel sangue del malato, pronte ad attivarsi contro il tumore, ad attaccarlo e a distruggerlo. In pratica con tale tecnica vengono prelevati i linfociti T, un tipo particolare di globuli bianchi, che vengono attrezzati con un recettore, il Car-T appunto, capace di riconoscere l' antigene, proteina maligna che si trova sulle cellule cancerose, di bloccarlo e inattivarlo, e quindi programmati e messi in condizione di aggredirle e ucciderle.
I linfociti T vengono estratti da una vena del braccio con un semplice prelievo di sangue, per poi essere congelati e spediti negli appositi laboratori scientifici, dove saranno ingegnerizzati e moltiplicati, fino ad arrivare a centinaia di milioni di cellule, tutte uguali e tutte attivate a distruggere il tumore, con un lavoro che impiega appena tre settimane. Una volta pronte, queste cellule vengono rispedite al mittente, e iniettate tramite una fleboclisi nel sangue del paziente, dove continuano a replicarsi e a debellare la malattia, restando attive nella loro funzione anche dopo mesi e anni.
La tecnica di prelievo e reinfusione ricalca quella dell' auto trapianto di midollo o di cellule staminali, quello che oggi viene effettuato con successo per la cura dei tumori ematologici (linfomi, leucemie e mielomi) e che ha prodotto moltissime guarigioni. Ma in questo caso i linfociti T vengono virulentati, modificati e programmati contro quella particolare neoplasia specifica, riattivati nella loro funzione naturale di difesa, e ogni trattamento sarà quindi personalizzato, sviluppato individualmente, su misura per ogni paziente e per il suo tipo di malattia, come è stato fatto nelle precedenti 68 sperimentazioni su citate, tutti malati di età inferiore ai 26 anni con leucemia linfoblastica acuta a cellule B, quella più temibile, refrattaria a qualunque farmaco, i quali hanno ottenuto non solo la remissione completa di malattia accertata a soli tre mesi dall' infusione, ma la loro diagnosi di tumore del sangue incurabile a prognosi infausta è stata praticamente stracciata.
Questa approvata dalla FDA è in assoluto la prima terapia genica in commercio per la cura del tumore maligno, ed il merito della costosissima ricerca si deve alla casa farmaceutica svizzera Novartis, che l' ha sperimentata per anni nell' Università della Pennsylvania, dove sono stati ottenuti riscontri inequivocabili, guarigioni che hanno del miracoloso, e che le hanno permesso di registrare il brevetto e mettere in vendita il farmaco negli Stati Uniti d' America e nel mondo intero.
Presto la terapia Car-T, il cui nome commerciale è Kymriah (Tisagenleucel) arriverà anche in Italia, e i suoi costi, per ora molto elevati, saranno a carico del nostro Servizio Sanitario Nazionale, come già avviene per le non meno costose terapie oncologiche attuali.
PRIMI BENEFICIARI I primi a beneficiare della cura saranno i pazienti colpiti da una forma di leucemia che interessa negli Usa ogni anno oltre 3mila bambini o giovani adulti, e diventerà una alternativa al classico trapianto di midollo osseo o di cellule staminali. Ma verrà sperimentata su diversi tumori solidi - come il cancro del cervello, del seno, del polmone e del pancreas, per fare qualche esempio - poiché essendo stato individuato il meccanismo giusto per colpire e inattivare i recettori delle cellule cancerose, da qualunque organo esse vengano prodotte o in qualunque anfratto del nostro corpo esse nascano e si riproducano, mettendogli un lucchetto definitivo, lo stesso meccanismo si pensa possa essere applicato su molti altri tipi di adenocarcinomi.
I possibili effetti collaterali di tale terapia, anche importanti, sono stati però tali da poter essere gestiti, controllati e neutralizzati durante il ricovero in ospedale con le attuali terapie, e in futuro saranno in parte prevenuti.
In questi giorni si sono già fatte sentire le solite voci critiche sui costi elevati di questo trattamento risolutivo, le perplessità sulla copertura finanziaria di una terapia che sarà applicata su larga scala. E però notiamo che nessuna di queste voci proviene da un "esperto economico" ammalato di cancro incurabile, perché altrimenti sarebbe stato il primo a tacere e a tentare di avere al più presto accesso alla cura Car-T. Per guarire a qualunque costo, e continuare a vivere.
